Un frère et une soeur âgés de bientôt trois ans et 10 mois sont atteints d’une maladie génétique rare, la maladie de Sanfilippo de type B. Elle entraîne une dégénérescence du cerveau. La famille, originaire du Val-d’Oise, lance un appel aux dons.
Hugo, bientôt trois ans, et Emma, 10 mois, sont atteints d’une maladie génétique rare, la maladie de Sanfilippo de type B. Elle entraîne une dégénérescence du cerveau affectant son développement.
“Hugo marche et parle un tout petit peu, mais au fur et à mesure du temps, on sait qu’il va le perdre” a ajouté la maman, Alicia.
L’essai clinique consiste à injecter dans le cerveau d’un patient l’ADN de l’enzyme manquante. Des résultats concluants ont déjà été constatés et permettent de ralentir la maladie.
L’urgence est là
La famille du Val-d’Oise a lancé il y a quelques semaines un appel aux dons sur internet afin de sauver Hugo et Emma. Elle a aussi ouvert une page Facebook (“Un combat pour la vie”), distribué des tracts et créé une association.
“Nous avons besoin de votre générosité afin d’intégrer nos deux uniques enfants dans un essai clinique pouvant les sauver…” écrivent-ils. Les essais pourraient même servir à un troisième enfant.
L’urgence est là : le patient doit être traité le plus jeune possible, avant que la maladie ne s’installe trop fortement.
Pour l’heure, leur cagnotte atteint quasiment 230 000 euros récoltés auprès de plus de 4500 donateurs.
